美國國家癌症研究所（National Cancer Institute, NCI）於2026年8月4日發布相關說明，針對涉及動物模型的研究計畫申請提出新的要求。自2026年10月5日及其後的申請截止日起，向NCI提出且涉及動物模型的研究計畫申請案，都須在計畫書摘要中說明使用動物模型的必要性，並規劃在人類模型中驗證其研究發現。NCI所長Anthony Letai博士表示，動物模型在癌症生物學研究中仍具有重要價值，NCI也將持續依循美國國家衛生研究院（National Institutes of Health, NIH）相關規範支持此類研究。不過，新的申請要求進一步強調，研究人員除了使用適當的動物模型回答科學問題，也應思考研究結果如何在人類模型中獲得驗證，以及後續的轉譯路徑。
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此次指引主要提出兩項申請要求：說明動物模型使用的必要性，以及規劃人類模型驗證方式，同時提醒研究人員重視研究成果的轉譯方向。
說明使用動物模型的必要性 若研究計畫包含動物實驗，申請人必須在Abstract中清楚說明使用動物模型的理由，包括為何動物模型對研究問題具有必要性，以及目前其他可行的替代方法為何不足以回答相關問題。NCI強調，這項要求並非否定動物模型在癌症研究中的價值；相反地，動物模型在許多癌症生物學研究中仍能提供重要資訊，並將持續受到相關補助支持。新的要求主要是希望研究人員在研究設計階段，更明確評估研究工具與科學問題之間的適切性。相關說明不需要冗長，通常在Abstract中以一、兩句話清楚交代即可，重點是讓審查者了解研究計畫為何需要使用動物，以及其他現行替代方案為何不足。
規劃人類模型驗證路徑 除了說明動物使用的必要性，涉及動物模型的申請案也必須提出在人類模型中驗證研究發現的規劃。由於動物研究成果與人類疾病之間可能存在轉譯落差，即使動物模型是回答特定科學問題的適當工具，研究結果仍可能受到物種差異影響，因此有必要進一步確認相關發現是否適用於人類疾病。指引以基因工程小鼠模型（Genetically Engineered Mouse Models, GEMMs）為例。這類模型能夠提供豐富的癌症生物學資訊，但在部分情況下，仍可能無法完整反映人類疾病，其差異可能與腫瘤發生時間、遺傳背景、表觀遺傳特徵，以及其他尚未完全掌握的生物學因素有關。因此，研究計畫應提出後續的人類模型驗證方式。指引列舉的模型包括：類器官（Organoids）、新鮮腫瘤活體組織切片檢體（Fresh tumor biopsy samples）、早期繼代培養物（Early passage cultures）、病人來源腫瘤異種移植模型（Patient-derived xenografts, PDX），以及其他由病人腫瘤組織衍生的模型。實際驗證工作可能超出當次補助計畫的資助範圍，但申請案仍須呈現清楚的驗證規劃，並在Abstract中以一、兩句話簡要說明後續如何確認研究發現在人類模型中的適用性。換言之，研究計畫需要在研究設計階段即納入後續人類模型驗證的考量，而不是等到動物研究完成後才考慮是否能將結果應用於人類。
強化研究轉譯與科學工具選擇 NCI此次指引並不希望研究人員將相關要求視為在申請書中增加幾句制式文字（boilerplate）的行政程序，而是希望研究設計本身更加重視研究成果的轉譯潛力。近年來，基因體、蛋白質體、代謝體、轉錄體及藥物反應表型等分析技術快速發展，使研究人員能夠更直接地分析人類癌症檢體，也讓人類來源模型更加實用與容易取得。適當的人類腫瘤檢體採樣，更能呈現不同病人之間的疾病異質性，提供單一動物模型無法完整呈現的資訊。因此，研究人員應依據所要解決的科學問題選擇適當的研究工具，而不應將研究侷限於單一模型或技術。研究者不必將自己侷限為某一種特定工具的使用者，而應找出最能回答重要科學問題的方法。動物模型、人類來源模型及其他研究工具可以依照研究目的相互搭配，形成從動物研究到人類疾病驗證的研究路徑。NCI強調，新的要求並未否定動物模型在癌症研究中的作用，而是希望研究人員根據研究問題選擇適當的科學工具，並重視動物研究成果與人類疾病之間的關聯。
值得關注的政策變化 2022年與《FDA現代化法案2.0》相關的法規修正，擴大了動物實驗以外的方法在藥物非臨床試驗中的應用空間。美國食品藥物管理局（U.S. Food and Drug Administration, FDA）也逐步推動新穎測試方法（New Approach Methodologies, NAMs）在藥物開發與審查中的應用，並重視相關方法的科學有效性及人體相關性。另一方面，NIH也積極投入人類相關研究技術的研發與驗證。從FDA、NIH到此次NCI的政策與研究方向，可以看出美國對人類生物學相關性的重視正逐步延伸至藥物監管、研究資助與研究計畫申請等不同面向。此次NCI更新也顯示，人類相關性與後續轉譯正逐漸成為研究設計與評估時需要納入考量的因素。未來這項趨勢對動物模型研究的設計與應用，以及NAMs的推動與發展將產生何種影響，值得持續關注。
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編譯：鄭獻仁 副研究員
校稿：梅玉瑩 助理研究員