美國食品藥物管理局(U.S. Food and Drug Administration, FDA)於2023年1月6日發布發布了一份規範草案「Considerations for the Use of Artificial Intelligence to Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products」，為人工智慧(AI)技術在藥品監管中的應用提供初步指導。這份草案旨在幫助監管機構建立針對AI技術在藥品和生物製劑中的應用的風險導向框架，同時為業者提供指導，協助他們在藥品開發過程中合理應用AI技術，確保其科學性、透明性與合規性。」
美國FDA關於AI技術在藥品與生物製劑監管中的應用 (規範草案封面) 1. AI模型的可信度與應用場景
草案強調了AI模型在藥品監管過程中的可信度問題。監管機構希望確保，AI模型能在特定的應用場景中提供可靠且有效的結果。這些模型必須經過風險評估與驗證，確保其適用性和有效性，並能夠對藥品的安全性、有效性以及品質做出支持性判斷。
2. 風險導向的框架
草案為藥品開發中的AI應用提供了一個風險導向的框架。該框架強調在不同的應用場景下，如何評估和確立AI模型的可信度，並制定相應的證明活動。這一框架有助於確保AI技術的使用不會對藥品監管造成不必要的風險，並且能夠增強監管決策的科學性。
3. 支持AI技術發展的討論與合作
FDA此次發布的草案也基於來自學術界、產業界與技術開發者的多方反饋。特別是2022年12月由杜克大學健康政策研究所(Duke Margolis Institute for Health Policy)主辦的專家研討會，對草案的制定提供了重要參考。
適用範疇與不涉及範圍 草草案的範圍主要針對AI模型在藥品生命周期中生成和分析數據的應用，特別是支持監管機構進行藥品安全性、有效性及品質評估的決策，這對藥品市場審查和批准過程有重要影響。然而，草案並未涉及藥物發現階段的AI應用，因為該階段的風險較高且缺乏足夠的依據來支持其在監管決策中的直接應用。此外，草案也不涉及僅用於提升內部運營效率的AI應用，如那些不涉及藥品安全、品質或非臨床/臨床研究結果可靠性的流程優化。
目前，這項草案仍處於討論與修訂階段，需進一步討論與完善，具體內容與方向可能會有所調整。然而，這份草案為AI技術在藥品監管中的應用提供了初步框架，並已在全球範圍內引起了廣泛關注。隨著AI技術的進一步發展，預期未來監管機構將會更加重視數據品質與模型的透明度，這將有助於提升藥品開發過程中的科學性、效率與人類相關性。
參考資料：
FDA Proposes Framework to Advance Credibility of AI Models Used for Drug and Biological Product Submissions. 2025-01-06, FDA News Release, U.S. Food & Drug Administration.
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Draft Guidance:
Considerations for the Use of Artificial Intelligence to Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products 編輯/校稿：鄭獻仁 副研究員